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發表于 2019-10-24 23:43 |只看該作者 |倒序瀏覽 |打印
緩解致命神經疾病進展,基因療法臨床結果積極
* g6 r: F$ H1 |來源:藥明康德 2019-10-24 12:232 ^+ I; c) C  {1 J! O4 D+ M

' ]# ?6 f5 Z) J  k/ R今日,Axovant Gene Therapies公司在第27屆歐洲基因和細胞療法協會(European Society of Gene and Cell Therapy)年會上宣布,初步臨床數據表明,基因療法AXO-AAV-GM2具有緩解戴薩克斯癥(Tay-Sachs Disease,TSD)兒童患者疾病進展的潛力。AXO-AAV-GM2不但使TSD兒童患者達到正常發育里程碑,還改善了患者腦部的髓鞘形成。
. Y! R9 t) X0 D/ w' m8 u% GTSD又稱為GM2神經節苷脂病,是由HEXA和HEXB基因上的突變造成。這些突變使酶蛋白功能受損,進而導致有毒神經節苷脂在中樞神經系統中積累。患者因此出現神經退行性病變,認知障礙,癱瘓和早夭。這種致命的兒童溶酶體貯積病患者的平均預期壽命只有3-4年。目前,沒有能夠改變疾病進展的療法出現。! n: Z8 a5 G9 x. m
Axovant公司的AXO-AAV-GM2基因療法旨在將編碼正常功能酶蛋白的基因分別使用AAV9和AAVrh8病毒載體導入患者體內,改善他們的生存并讓兒童達到關鍵性發育里程碑。在臨床前動物實驗中,該基因療法能夠劑量依賴性提高酶活性,降低神經節苷脂的沉積,并且提高動物的生存期。0 _1 w" ]5 a- I: s  V) w- f& N( h
現有的臨床初步數據來自兩名TSD兒童患者。第一名晚期TSD患者在接受基因療法后的第三個月至第六個月,腦脊液(CSF)中的Hex A酶活性較基線時增加了3倍。在第六個月時,與基線相比,使用CHOP-INTEND評估方法檢測的運動能力評分從14分提升至18分,并維持在這一水平。
& ~. R1 G( l5 x! F7 r# i4 M第二名兒童患者在接受基因療法后的第三個月時達到正常的發育里程碑,且患者神經系統檢查一切正常。經MRI檢測,患者腦部結構正常,并有與該年齡正常腦部發育一致的髓鞘形成。患者的Hex A酶活性較基線時也得到改善,增加至正常酶活性的1.8%(預期酶活性超過正常酶活性的0.5%時會帶來具有臨床意義的效果)。CHOP-INTEND評分與基線相比,從58分提升至60分,并維持在這一水平。兩名患者接受基因療法后病情保持穩定。此外,AXO-AAV-GM2還顯示出良好的安全性和耐受性。
& h; [, N9 u" B) [) ~3 v“髓鞘的形成是健康兒童大腦發育的重要組成部分,但在TSD兒童患者中通常是異常的,”Axovant公司首席開發官Gavin Corcoran博士說:“我們很開心可以看到10個月大患者的髓鞘形成和神經肌肉的穩定性得到改善。”(生物谷Bioon.com)2 w7 H" e& x5 a" V+ N0 x
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